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科學(xué)家用基因編輯成功治愈罕見遺傳病。

穆迪下調(diào)美國主權(quán)信用評(píng)級(jí)

據(jù)新華社，當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月16日，國際信用評(píng)級(jí)機(jī)構(gòu)穆迪公司宣布，由于美國政府債務(wù)及利息支出增加，該機(jī)構(gòu)決定將美國主權(quán)信用評(píng)級(jí)從Aaa下調(diào)至Aa1，同時(shí)將其評(píng)級(jí)展望從“負(fù)面”調(diào)整為“穩(wěn)定”。

穆迪發(fā)布公告說，評(píng)級(jí)下調(diào)反映出過去十多年來美國政府債務(wù)和利息支付比例升至顯著高于擁有類似評(píng)級(jí)國家的水平。穆迪認(rèn)為，持續(xù)的大規(guī)模財(cái)政赤字將進(jìn)一步推高政府債務(wù)和利息支出負(fù)擔(dān)。與美國以往以及其他高評(píng)級(jí)主權(quán)國家相比，美國財(cái)政狀況很可能會(huì)惡化。

對(duì)此，美國白宮批評(píng)國際信用評(píng)級(jí)機(jī)構(gòu)穆迪當(dāng)天下調(diào)美國主權(quán)信用評(píng)級(jí)的決定，稱其為“政治決定”。白宮副新聞秘書庫什·德賽在一份新聞稿中指出：“如果穆迪還有信譽(yù)，他們就不會(huì)在過去四年的金融災(zāi)難發(fā)生時(shí)保持沉默。”

白宮還將矛頭指向之前的拜登政府，白宮發(fā)言人表示，“特朗普政府和共和黨正致力于解決拜登留下的爛攤子，削減政府中的浪費(fèi)、欺詐和濫用職權(quán)……”

對(duì)此，美國民主黨領(lǐng)袖舒默則稱，穆迪此舉“應(yīng)該為特朗普和國會(huì)共和黨人敲響警鐘，讓他們停止不計(jì)后果地推行赤字減稅政策”。

由于惠譽(yù)和標(biāo)準(zhǔn)普爾已分別于2023年和2011年下調(diào)美國主權(quán)信用評(píng)級(jí)，美國在三大主要國際信用評(píng)級(jí)機(jī)構(gòu)中的主權(quán)信用評(píng)級(jí)均失去了Aaa的最高等級(jí)。

本周以來，道瓊斯工業(yè)指數(shù)漲3.41%，標(biāo)普500指數(shù)漲5.27%，納斯達(dá)克指數(shù)漲7.15%。對(duì)于美股后市，華爾街機(jī)構(gòu)的預(yù)期并不樂觀。有分析稱，美股市場(chǎng)在創(chuàng)紀(jì)錄的時(shí)間內(nèi)從超賣飆升至超買。當(dāng)前市場(chǎng)走勢(shì)似乎更多是由情緒驅(qū)動(dòng)，而不是美國經(jīng)濟(jì)數(shù)據(jù)發(fā)出的明確信號(hào)。德意志銀行警告稱，美國股票估值相比全球其他市場(chǎng)已達(dá)到了歷史高點(diǎn)。

定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒

據(jù)科技日?qǐng)?bào)，美國費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項(xiàng)研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，并在美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了報(bào)告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。

這名患兒名為KJ，出生時(shí)即患有嚴(yán)重的氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏癥，這是一種極為罕見的代謝性疾病。出生后的最初幾個(gè)月，他一直在醫(yī)院接受嚴(yán)格的飲食控制和管理。2025年2月，在他大約6—7個(gè)月大的時(shí)候，接受了第一次定制開發(fā)的基因編輯療法。治療過程安全順利，目前KJ已健康地成長。

截至2025年4月，在接受三劑治療后，KJ未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用。在接受治療后不久，他便能夠耐受更高的膳食蛋白質(zhì)攝入量，所需的氮清除劑劑量也明顯減少。此外，他還能從一些常見的兒童病毒感染中恢復(fù)，而不會(huì)出現(xiàn)血氨升高的情況。但還需要更長時(shí)間的隨訪以全面評(píng)估該療法的長期療效和安全性。

此次案例標(biāo)志著基因編輯技術(shù)向個(gè)性化醫(yī)療邁進(jìn)的重要一步，也為未來治療更多罕見遺傳病提供了現(xiàn)實(shí)可行的方向。諾貝爾獎(jiǎng)得主Jennifer Doudna教授評(píng)價(jià)道：“在如此短的時(shí)間內(nèi)，成功開發(fā)出按需設(shè)計(jì)的CRISPR療法，這是醫(yī)學(xué)史上一個(gè)重要的里程碑。我們由此踏入了一個(gè)嶄新的時(shí)代——一個(gè)曾經(jīng)無法治愈的遺傳疾病也有望得到有效治療的時(shí)代?！?/p>

基因編輯技術(shù)前景廣闊

基因編輯技術(shù)是一種能夠?qū)ι矬w基因組及其轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物進(jìn)行定點(diǎn)修飾或者修改的技術(shù)，可對(duì)特定DNA片段進(jìn)行敲除、加入和替換等，從而在基因組水平上進(jìn)行精確的基因編輯。

基因編輯技術(shù)是近年來生命科學(xué)領(lǐng)域最具突破性的技術(shù)之一，其在醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)、工業(yè)等多個(gè)領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大的應(yīng)用潛力。例如，在醫(yī)療領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)有望攻克一些傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以治愈的疾病。在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)可用于培育具有優(yōu)良性狀的作物，如提高作物的抗病蟲害能力、增強(qiáng)抗逆性、改善品質(zhì)等。

據(jù)《Big Ideas 2023》投研報(bào)告預(yù)測(cè)，到2030年基因編輯療法年總收入將達(dá)到300億美元，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，年總收入將擴(kuò)展至600億美元。

A股市場(chǎng)目前僅有少量公司具備基因編輯技術(shù)或者涉及相關(guān)業(yè)務(wù)。

秋樂種業(yè)(831087)在互動(dòng)平臺(tái)表示，公司利用基因編輯手段開展了抗穗腐病、抗青枯病、降株高等主要性狀改良研究。

萬向德農(nóng)(600371)研發(fā)投入重點(diǎn)聚焦在生物育種技術(shù)（轉(zhuǎn)基因、基因編輯等）、分子標(biāo)記輔助育種技術(shù)等，通過運(yùn)用這些技術(shù)，提升品種的抗蟲、抗病等抗逆能力。

溢多利(300381)于2024年自主研發(fā)攻關(guān)真菌基因編輯、芽孢桿菌高通量篩選和畢赤酵母快速多位點(diǎn)突變庫構(gòu)建等研發(fā)平臺(tái)技術(shù)。

海正藥業(yè)(600267)在合成生物學(xué)方面，通過基因編輯技術(shù)提升核心品種菌種生產(chǎn)水平取得成效。

概念股平均漲幅大幅跑贏上證指數(shù)

二級(jí)市場(chǎng)表現(xiàn)方面，截至5月16日收盤，今年以來基因編輯概念股平均上漲16.1%，大幅跑贏同期上證指數(shù)。6股累計(jì)上漲超過20%，分別為利民股份、秋樂種業(yè)、美邦科技、百濟(jì)神州-U、科前生物、賽升藥業(yè)。

從估值水平來看，截至5月16日收盤，7只概念股滾動(dòng)市盈率低于30倍，如海正藥業(yè)、科前生物、賽升藥業(yè)、大北農(nóng)、新開源等。此外，11股市凈率低于2倍，如東富龍、賽升藥業(yè)、碩世生物、雙鷺?biāo)帢I(yè)、南模生物等。

據(jù)數(shù)據(jù)寶統(tǒng)計(jì)，基因編輯概念股中，機(jī)構(gòu)給予積極型（含買入、增持、強(qiáng)烈推薦等）評(píng)級(jí)家數(shù)最多的是科前生物，合計(jì)被15家券商研報(bào)覆蓋；其次是百普賽斯、昭衍新藥、利民股份、百濟(jì)神州-U等。